Categoria: Pubblicazioni

Emofilia ed epatite C

Nei pazienti con emofilia infettati con il virus dell’epatite C, l’epatopatia rappresenta tutt’oggi una grave complicanza. Infatti, più dell’80% delle infezioni HCV correlate diventano croniche ed una percentuale significativa evolve in cirrosi. I trattamenti degli anni scorsi, con interferone (IFN) e ribavirina, hanno mostrato una parziale efficacia, scarsa tollerabilità e talora effetti collaterali che hanno reso necessaria l’interruzione del trattamento. Lo sviluppo recente di molecole che inibiscono direttamente varie funzioni dell’HCV (i cosiddetti Direct Acting Agents: DAA) sono attualmente considerate un importante progresso per il trattamento dell’epatite C e, attualmente, vi è un’ampia discussione sulle strategie di accesso al trattamento con questi nuovi farmaci.

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ACE910. L’anticorpo che mima la funzione del fattore VIII.

Il New England Journal of Medicine ha pubblicato il mese scorso un lavoro di autori giapponesi che presenta i risultati del trattamento di 18 pazienti con un anticorpo capace di mimare la funzione del fattore VIII e somministrato per via sottocutanea. Lo sviluppo di un anticorpo capace di mimare la molecola di fattore VIII nella sua funzione di cofattore del fattore IX per attivare il X rappresenta un’innovativa soluzione all’emofilia. Se i prossimi studi confermeranno quanto presentato da questo lavoro, si potrà parlare di una svolta epocale nella terapia dell’emofilia.

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Studio SIPPET: I risultati del primo trial randomizzato su sviluppo di inibitore in PUPs e classe di concentrati di fattore VIII

Nel numero del 26 maggio u.s. del New England Journal Medicine è stato pubblicato lo studio SIPPET, i cui risultati erano stati anticipati dalla presentazione all’ASH del dicembre scorso, come già segnalato su queste pagine (Risultati ASH 2015 ) e al Convegno EAHAD di Malmö, suscitando grandi discussioni nella comunità scientifica. Si ribadisce che i risultati dello studio SIPPET riguardano esclusivamente i PUPs e che pertanto tali risultati non possono fornire alcuna indicazione per la gestione dei pazienti già trattati.

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