a cura di Ezio Zanon

Il British Journal of Haematology ha di recente pubblicato lo studio FAIR 1, che ha visto il coinvolgimento di 12 Centri Emofilia Italiani coordinati dal Centro di Padova diretto dal Dr. Zanon. Lo studio ha voluto valutare l’efficacia e la sicurezza del concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) nel trattamento dell’emofilia A acquisita. Il Registro FAIR è uno studio retrospettivo-prospettico che con i suoi 56 pazienti totali arruolati risulta essere il più ampio mai pubblicato ad aver valutato l’utilizzo dell’aPCC. I risultati hanno evidenziato l’elevata efficacia di questo farmaco nel risolvere il sanguinamento acuto in emofilia acquisita (96.4% dei casi), senza riportare eventi avversi fatali o non fatali di natura tromboembolica.

Dallo studio FAIR sono poi stati estrapolati altri due dati significativi che sono stati oggetto di altre due pubblicazioni.
La prima2 ha confermato quanto già pubblicato in precedenza dal Centro di Padova, ovvero l’efficacia di una profilassi con aPCC a basse dosi, successivamente al trattamento dell’evento acuto, nel ridurre il rischio di recidive, presente in circa nel 20% dei pazienti con AHA. Nello studio FAIR il 90% all’evento acuto.
La seconda analisi 3 ha valutato l’uso combinato di aPCC con gli antifibrinolitici, argomento 6% delle recidive si sono avute nel gruppo di pazienti non trattati con un regime di profilassi successivamente, sempre oggetto di forti discussioni per un potenziale incremento del rischio tromboembolico dato dal concomitante uso di questi due farmaci. Lo studio FAIR ha però ridimensionato questo timore riportando che nessun evento tromboembolico è stato registrato nei pazienti che ne hanno fatto uso, tenuto conto peraltro che il 40% di essi presentava rilevanti patologie cardiovascolari concomitanti. I pazienti con terapia combinata, inoltre, sono stati trattati per un periodo di tempo minore (riduzione del 16.3%). Un ultimo dato riguarda la temuta risposta anamnestica dovuta alle tracce di FVIII presenti nell’aPCC: è stata evidenziata solo in 4/56 pazienti senza alcun impatto sulla durata ed efficacia del trattamento.

 


Bibliografia

  1. Activated prothrombin concentrate (FEIBA®) in acquired hemophilia A: a large multicenter Italian study – the FAIR Registry. Zanon E, Pasca S, Santoro C, Gamba G, Siragusa S, Rocino A, Cantori I, Federici AB, Mameli L, Giuffrida G, Falanga A, Lodigiani C, Santoro RC, Milan M, Ambaglio C, Napolitano M, Mazzucconi MG. Br J Haematol 2019 Mar; 184 (5): 853-855. Online Mar 2018.
  2. Low dose of aPCC as “short-term prophylaxis” after the end of initial treatment of acquired hemophilia A to reduce bleeding relapses: data from the FAIR Registry. Zanon E, Pasca S,Siragusa S, Napolitano M, Santoro C, Mameli L, Rocino A; for the *FAIR Study Group. Thromb Res 2019 Feb; 174: 24-26.
  3. Combined use of antifibrinolytics and activated prothrombin complex concentrate (aPCC) is not related to thromboembolic events in patients with acquired haemophilia A: data from FAIR Registry. Pasca S,Ambaglio C, Rocino A, Santoro C, Cantori I, Zanon E; for the *FAIR Study Group. J Thromb Thrombolysis 2019 Jan; 47 (1): 129-133.