Si apprende dal sito della World Federation of Haemophilia (WFH) che Biomarin ha diffuso un documento relativo allo stato del processo autorizzativo da parte dall’agenzia regolatoria americana Food and Drug Administration (FDA) della terapia genica con valoctogene roxaprovec per l’emofilia A grave. L’azienda comunica di aver ricevuto una Lettera di Risposta Completa (CRL) riguardo alla richiesta di autorizzazione di tale terapia genica. FDA rilascia questo tipo di risposta quando la richiesta, completato il processo di revisione, non può essere approvata nella forma presentata.

 

FDA ha introdotto una nuova raccomandazione, vale a dire di considerare l’ABR (annualized bleeding rate) su un periodo di due anni quale end-point primario per lo studio di fase 3 in corso, ai fini di ottenere evidenze sostanziali di un’efficacia duratura. FDA ha pertanto raccomandato di completare lo studio di fase 3 e di sottomettere i dati di efficacia e sicurezza a due anni su tutta la popolazione dello studio. Le differenze tra lo studio di fase 3 e quello di fase 1/2 non consentono, infatti, di far riferimento ai dati di quest’ultimo a sostegno di un’efficacia duratura. Lo studio di fase 3 ha completato l’arruolamento nel novembre 2019 e, pertanto, l’ultimo paziente completerà i due anni di follow-up a novembre 2021. Nelle prossime settimane l’azienda incontrerà FDA per concordare le prossime tappe del processo autorizzativo.

Come Glenn Pierce ha commentato nella pagina del sito WFH, abbiamo ancora molto da imparare riguardo alla terapia genica per la cura dell’emofilia e occorrerà tempo per avere delle risposte ad alcune importanti domande.


Per approfondire

WFH: Update on FDA approval for valoctocogene roxaparvovec gene therapy for severe hemophilia A

G Quintavalle. Terapia genica in emofilia A: i primi risultati con follow-up prolungato