La terapia dell’emofilia nel 2022: il ruolo dell’individualizzazione nell’ottimizzazione delle risorse

Pieve Emanuele (MI), 02 Aprile 2022

Luogo dell’evento: Humanitas University, Via Rita Levi Montalcini 4, 20072 Pieve Emanuele (MI)

Responsabili Scientifici: Corrado Lodigiani, Maria Elisa Mancuso

Razionale scientifico

Il principale obiettivo della terapia dell’emofilia è quello di prevenire il danno articolare causato dal ripetersi di emorragie a carico del sistema muscolo scheletrico attraverso la regolare somministrazione di agenti emostatici in grado di trasformare il fenotipo emorragico da grave-moderato a lieve. Esistono ostacoli oggettivi all’implementazione della profilassi quali la necessità di reperire frequentemente un accesso venoso e di mantenere un tasso di aderenza alto e costante nel tempo. Grazie all’innovazione farmacologica degli ultimi anni, è stato possibile superare molti di questi ostacoli. La disponibilità di concentrati di fattori della coagulazione a profilo farmacocinetico modificato ha reso possibile una riduzione del numero di infusioni e le terapie non sostitutive di sfruttare la via di somministrazione sottocutanea. In aggiunta alle proprietà farmacologiche dei singoli agenti emostatici, ciò che si è dimostrato cruciale nell’assicurare fattibilità ed efficacia a lungo termine della profilassi è l’individualizzazione della stessa. Non esiste infatti un regime di trattamento che vada bene per tutti i pazienti, ma lo stesso deve essere stabilito tenendo conto di molteplici variabili quali l’età, lo stato articolare, la risposta farmacocinetica individuale, lo stile di vita, le aspirazioni e le preferenze dei singoli individui. Inoltre, una accurata individualizzazione del trattamento si avvale anche di approcci e terapie non farmacologiche ugualmente preziose ed efficaci, quali la fisioterapia, la riabilitazione, l’educazione al movimento, i percorsi psicologici e di accompagnamento al paziente ed alla sua famiglia.
Un accesso agevole e continuativo ai farmaci, grazie ad un effciente sistema di distribuzione sul territorio, unitamente alla personalizzazione del trattamento può inoltre contribuire all’aderenza terapeutica ed al raggiungimento degli outcomes con conseguente riduzione dei costi complessivi diretti ed indiretti.

L’obiettivo del congresso è quello di discutere il ruolo dell’individualizzazione come mezzo per ottimizzare le risorse. L’individualizzazione della terapia verrà discussa coinvolgendo tutte le figure che cooperano per l’approccio multidisciplinare della cura dell’emofilia, inclusi ematologi, specialisti di laboratorio, farmacisti, esperti muscolo-scheletrici, rappresentanti delle associazioni di pazienti e mediatori familiari.

Il corso è rivolto a medici specialisti in ematologia, medicina interna, medicina di laboratorio, fisiatria ed ortopedia, farmacisti e fisioterapisti.

 

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