Dopo il parere del Comitato per le Terapie Avanzate (CAT), il 24 giugno u.s. anche il Comitato per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’EMA si è espresso favorevolmente riguardo all’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di valoctocogene roxaparvovec, primo approccio di terapia genica a rendersi disponibile per pazienti con emofilia A grave senza inibitore e in assenza di anticorpi contro il virus adeno-associato sierotipo 5 (AAV5), il vettore virale utilizzato per il trasferimento del transgene.

Il parere di EMA si basa sui risultati dello studio di fase 3 in 134 pazienti, che mostrano efficacia dell’approccio a due anni dal transfer, con il mantenimento di livelli significativi di FVIII e possibilità di sospendere la profilassi nella gran maggioranza dei casi (128 pazienti) e una riduzione complessiva della frequenza emorragica pari all’85%.  È segnalata, come per altri approcci di terapia genica basati su vettori virali adeno-associati, epatotossicità con ipertransaminasemia, che si risolve con trattamento steroideo. Nel complesso, EMA rileva che i benefici del trattamento superano i possibili rischi.  Per raccogliere informazioni a lungo termine di efficacia e sicurezza, comunque, i pazienti trattati saranno monitorati per 15 anni.

Il parere di EMA rappresenta uno step intermedio nel percorso di effettiva autorizzazione al commercio che sarà valutata dalla Commissione Europea. Ciascuno stato membro prenderà poi decisioni autonome sul prezzo e la rimborsabilità, nel contesto del proprio sistema sanitario.


Per approfondire…

EMA. First gene therapy to treat severe haemophilia A 24/06/22