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Caso clinico con inibitore
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E’ stato organizzato dall’EHA per il giorno 11 ottobre 2023 il webinar sulle implicazioni fisiopatologiche e cliniche dell’interazione del fattore von Willebrand con la glicoproteina Ib piastrinica - Il paziente emofilico al centro dell’impegno di tutti gli stakeholders 3.0 – Genova, 15 Novembre 2023
Si terrà a Genova il 15 Novembre 2023 la III Edizione dell’evento “Il paziente emofilico al centro dell’impegno di tutti gli stakeholders 3.0 “.
Ciao Filomena. Grazie infinite per aver condiviso con noi questo caso così delicato.
Risponderti è assolutamente difficile ma partirei dal presupposto che con un bambino di 11 anni non ci si può arrendere mai. Però al di là della risposta di cuore, per fare un ragionamento più serio ti vorrei fare alcune domande. E allora:
1. quando hai iniziato le ITI che livello di inibitore aveva il tuo paziente?
2. Con che dose hai fatto le due ITI?
3. Il picco a quanto è arrivato?
4. Possiamo considerare completamente risolto il problema infettivologico?
A presto
Emanuela
Ciao Filomena,
la situazione è davvero difficile visto un inibitore così”ostinato” ed in aggiunta le complicanze chirurgiche che ha avuto questo piccolo. Un nuovo ciclo di ITI dopo due tentativi falliti non fa auspicare una prognosi buona ma è un’opportunità che non si può negare a questo paziente per migliorare la qualità di vita e tornare alla sua terapia abituale.
Occorre tuttavia pianificare con oculatezza e le informazioni che Emanuela ha chiesto sono fondamentali. A prescindere che l’episodio sia risolto o meno, sarebbe bene non sovrapporsi troppo ad un intervento chirurgico + infezione, che entrambi costituiscono ulteriori fattori di rischio, quindi, se la profilassi con aPCC riesce a controllare discretamente gli emartri, per il momento anch’io aspetterei.
C’è comunque un dato positivo: il decremento del titolo di inibitore fino a sua negativizzazione dall’inizio della profilassi con FEIBA che non ha portato ad una risposta anamnestica talvolta descritta con questo farmaco.Il titolo negativo può essere la base da cui partire per il nuovo ciclo di ITI, lontano da altri “fattori scatenanti”e per il quale prenderei in considerazione l’associazione, alle alte dosi di FVIII, di farmaci immunosoppressori/immunomodulanti. Sarebbe interessante sentire anche il parere di colleghi che hanno esperienza con questo tipo di farmaci…
Si infatti Gabriele anch’io avevo pensato agli immunomodulatori lontano dall’infezione.
Ma riflettevo anche sulla gestione postchirurgica. Stiamo a inibitore 0. E tentare di reintrodurre l’viii a dose terapeutica stando a vedere che succede? E magari se sale l’inibitore tentare una nuova ITI a dose piena? Ma prima vorrei avere le info di cui dicevo sopra
Concordo, caso difficile. Se le due precedenti ITI sono state condotte in modo corretto(vedi quesiti della Marchesini), credo che una terza ITI abbia scarse possibilità di successo. Tuttavia si può considerare una nuova ITI, con plasma derivato, associata al Rituximab ( si veda la review di Franchini e Mannucci sul Br.J.Haematol., 2014,165,600). Il rituximab è stato usato anche in bambini. Giustamente c’è il problema della recente infezione addominale, per cui concordo di aspettare fino a risoluzione certa del quadro infettivo, e nel frattempo continuare FEIBA/Novoseven per il controllo delle emorragie/ e o in profilassi. Un’altra possibilità è l’associazione di F.VIII ad alte dosi+Immunoglobuline e.v. ( Le IG erano parte del protocollo di Malmoe, Nilson 1988, NEJM) e ci sono in letteratura segnalazioni(scarse) di successo; in questo caso le IG non avrebbero controindicazioni, anzi.
Concordo pienamente con tutto quello che è stato detto e che è stato riepilogato da Mauro (anche per quanto riguarda i quesiti di Emanuela), ma anche alla luce della recente negatività dell’inibitore aspetterei anch’io la completa risoluzione del problema infettivo, ancora troppo recente, prima di prendere una decisione. Nel caso a quel punto si rendesse ancora necessaria una terapia di terza linea, forse opterei prima per l’associazione con le IG, anche alla luce del recente e grave problema infettivo. Infatti per quanto il Rituximab sia stato somministrato anche nei bambini, i dati nei pazienti con età inferiore ai 18 anni sono scarsi e viene inoltre controindicato, per il rischio infettivo correlato al suo uso, nei pazienti con infezioni in corso o recenti.