“˜Terapia genica e innovazione terapeutica: i nuovi bisogni dell’assistenza alle MEC‘: a questo tema FedEmo ha dedicato la celebrazione della XIX Giornata Mondiale dell’Emofilia, svoltasi a Roma il 17.04.2023.

Il periodo attuale, con l’introduzione nella pratica clinica di continue novità  terapeutiche e il profilarsi dell’opportunità  della terapia genica, richiede una accurata valutazione delle scelte terapeutiche, personalizzate e condivise con ciascun paziente, adeguatamente informato e consapevole dei benefici e dei rischi, definiti e potenziali, dei diversi approcci disponibili. In prospettiva della terapia genica, in particolare, occorre un aggiornamento delle competenze cliniche, laboratoristiche e strumentali di cui i Centri specialistici devono disporre. Va intrapreso, inoltre, un percorso condiviso tra medici, associazioni dei pazienti e istituzioni per garantire da un lato il diritto all’accessibilità  alle innovazioni terapeutiche e, dall’altro, la sostenibilità  economica.

L’incontro ha proposto contenuti e riflessioni su questi temi complessi, in un confronto però vivace e fruibile, di cui sono stati protagonisti, con l’apprezzata moderazione della giornalista del Tg2 Manuela Moreno: la Presidente di FedEmo, Cristina Cassone; la Presidente dell’AICE, Angiola Rocino; Flora Peyvandi e Giancarlo Castaman, Direttori dei Centri Emofilia di Milano e Firenze, coinvolti nei trial clinici della terapia genica e coordinatori del Gruppo di Lavoro che AICE ha istituito per affrontare con approccio multidisciplinare le tematiche correlate alla terapia genica; Mirko Pinotti, Direttore del Dipartimento di Biotecnologie dell’Università  di Ferrara, membro del Comitato Scientifico e del Gruppo di Lavoro Terapia Genica dell’AICE; Claudia Santini, rappresentante dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).

L’evento è stato trasmesso in diretta streaming ed è ancora disponibile collegandosi alla pagina del sito di FedEmo al seguente LINK.