Il concetto di paziente esperto, “persona con patologia cronica oppure oncologica oppure rara (o caregiver) che oltre all’esperienza di malattia ha acquisito una formazione tecnica riguardo ad argomenti inerenti allo sviluppo dei farmaci o dei dispositivi medici erogata da un ente formatore riconosciuto”[1], segna un’evoluzione paradigmatica nel rapporto tra pazienti ed ecosistema sanitario, nonché nella sfera della ricerca e dello sviluppo farmaceutico. “Quello che alla fine degli anni ’70 è iniziato come movimento di autogestione della malattia oggi segna una nuova svolta, con un soggetto che non solo concorre a gestire la propria patologia ma ambisce a sedersi allo stesso tavolo con le istituzioni, per parlare di advocacy, ricerca, dispositivi medici, gare d’appalto, politiche sanitarie in generale.”[2]. Il paziente esperto, formato dall’European Patients Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI)[3], si configura come un attore con competenze multidisciplinari che vanno oltre la mera comprensione dei processi medici e farmacologici.

Attraverso un percorso formativo avanzato, i pazienti esperti acquisiscono una profonda conoscenza delle fasi regolatorie coinvolte nello sviluppo dei farmaci, comprendendo i requisiti normativi e le procedure necessarie per ottenere l’approvazione da parte delle autorità competenti. Questo include familiarità con le linee guida internazionali e nazionali, nonché con i processi di autorizzazione e di vigilanza post-marketing. Inoltre, i pazienti esperti sono in grado di comprendere e valutare criticamente il disegno degli studi clinici, inclusi i protocolli di ricerca, i criteri di inclusione ed esclusione dei pazienti, e le misure di esito primario e secondario. Questa competenza è essenziale per garantire che gli studi clinici siano ben progettati e in grado di fornire dati validi e affidabili sull’efficacia e la sicurezza dei trattamenti. Una competenza particolarmente importante per i pazienti esperti è l’analisi statistica dei dati clinici, che consente loro di interpretare in modo critico i risultati degli studi e di valutare la robustezza delle conclusioni. Questo include la comprensione dei principi statistici fondamentali, come la distribuzione delle probabilità, l’analisi delle varianze e i test di ipotesi, nonché l’interpretazione dei risultati delle analisi multivariate e dei modelli di regressione. I pazienti esperti sono in grado di contribuire attivamente alla pianificazione e alla conduzione degli studi clinici, offrendo un’importante prospettiva basata sull’esperienza diretta della malattia e sulle esigenze dei pazienti. La loro partecipazione può influenzare la scelta degli endpoint clinici, la definizione dei gruppi di pazienti da studiare, e l’interpretazione dei risultati in modo da massimizzare il beneficio per i pazienti stessi. Le competenze tecniche sviluppate dai pazienti esperti nel campo degli studi clinici e delle fasi regolatorie sono fondamentali per garantire che la ricerca clinica sia guidata dalle esigenze dei pazienti e che i trattamenti sviluppati siano sicuri, efficaci e accessibili a coloro che ne hanno bisogno.

A ciò si aggiunge che i pazienti esperti sviluppano abilità comunicative sofisticate che consentono loro di interagire in modo efficace con gli stakeholder del settore sanitario e farmaceutico. Queste competenze comprendono la capacità di comunicare in modo chiaro e persuasivo con professionisti medici, ricercatori, responsabili politici e altri pazienti, sia in contesti formali che informali. Essi sono in grado di tradurre complessi concetti scientifici in un linguaggio accessibile, facilitando la comprensione e la collaborazione tra le diverse parti interessate.

I pazienti esperti sviluppano competenze nel campo del patrocinio e della leadership, diventando autentiche figure di cambiamento nel panorama sanitario. Essi sono in grado di promuovere l’accesso equo alle cure, di difendere i diritti dei pazienti e di sensibilizzare l’opinione pubblica sulle sfide affrontate dalle persone con patologie croniche, oncologiche o rare.

In definitiva, i pazienti esperti non solo acquisiscono una solida preparazione tecnica nel campo della ricerca e dello sviluppo farmaceutico, ma sviluppano anche competenze trasversali che li rendono preziosi attori nel panorama sanitario contemporaneo. La loro esperienza consolidata multidisciplinare e la loro capacità di comunicare ed essere attivi nel processo decisionale contribuiscono in modo significativo alla promozione di una sanità più equa, centrata sul paziente e basata sulle evidenze scientifiche.

[1]Delibera n.702 del 20 giugno 2022 : “Linee di indirizzo sul coinvolgimento del paziente esperto nel percorso di acquisto dei dispositivi medici.”/ Atti Legislativi Regione Toscana

[2]Angelica Giambelluca, dal numero 201 del magazine- AboutPharma

[3] Accademia del Paziente Esperto EUPATI. Sito web ufficiale: https://accademiadeipazienti.org/

a cura di Veronica Grippa

Dubbi su leggi e contratti? Chiedi a noi!

I dati conferiti verrano utilizzati solo al fine di rispondere alla domanda posta.  

[ninja_form id=9]