Carissimi,

siamo felici di annunciare la pubblicazione del nuovo volume “Terapia Genica dell’Emofilia A e B”, frutto dell’impegno e della dedizione del Gruppo di Lavoro Terapia Genica di AICE. Questa pubblicazione rappresenta un importante traguardo nel nostro continuo impegno verso l’aggiornamento e la formazione nel campo dell’emofilia e delle terapie innovative.

Il lavoro coordinato da Flora Peyvandi e Giancarlo Castaman, insieme a un team di esperti, ha permesso di raccogliere e sintetizzare le evidenze scientifiche riguardo l’efficacia e la sicurezza della terapia genica approvata dall’EMA per il trattamento dell’emofilia A e B e recentemente anche dall’AIFA per il trattamento dell’emofilia A.

Con un focus particolare sulla fase 3 dei trials clinici, il volume non solo offre una panoramica dettagliata dei progressi terapeutici, ma anche delle direttive cliniche e organizzative per una gestione ottimale dei pazienti. Inoltre, include sezioni specifiche su come gestire le complicanze, come il rischio epatico, e su come valutare l’impatto muscoloscheletrico post-terapia.

La nostra speranza è che questo opuscolo, il primo di una serie futura, serva come strumento prezioso per medici e pazienti, fornendo loro le informazioni necessarie per comprendere a fondo e navigare le nuove opzioni terapeutiche con consapevolezza e sicurezza.

Invito tutti voi a consultare questo importante documento, che è ora disponibile sul sito. Ringrazio ogni membro del gruppo di lavoro per il loro impegno instancabile e la loro passione, che continuano a rendere possibile il nostro progresso comune nella cura dell’emofilia.

Dr.ssa Rita Carlotta Santoro