di Emanuela Marchesini

Le novità salienti dai sottocomitati della Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis (SSC), riunitisi durante il Congresso di Toronto.

Standardization of post-registration surveillance: F. Peyvandi (IT)

Flora Peyvandi ha parlato di un progetto dedicato alla Standardizzazione della Sorveglianza postmarketing. La problematica appare quanto mai importante in un momento storico come questo dove si stanno affacciando sul panorama mondiale molte molecole per il trattamento delle MEC. Flora Peyvandi ha fatto una panoramica del tipo di dati raccolti dai diversi Registri Nazionali. L’obiettivo di questo gruppo di lavoro appare quello di individuare standard comuni tra i diversi registri in modo tale da rendere i dati confrontabili attraverso i differenti database.

PRO-RBDD Project: Prospective evaluation of the intensity of bleeding episodes in patients with fibrinogen and FXIII deficiency: F. Peyvandi (IT)

In questa relazione Flora Peyvandi ha presentato ai SCC il suo progetto sui due disturbi in oggetto. In particolare, per il Deficit di Fattore XIII, la Dr.ssa ha messo in evidenza come anche pazienti con carenze lievi di Fattore XIII possano presentare sintomi emorragici come sanguniamenti mucocutanei e menorragie. I trattamenti sono i più disparati nelle diverse parti del mondo, ma finalmente in molti paesi sono adesso disponibili i concentrati di fattori per entrambe le patologie e i pazienti con deficit di FXIII sono in profilassi.

Bleeding Score in Hemophilia: E. Mancuso (IT)

Elisa Mancuso ha brillantemente presentato un progetto volto a standardizzare la valutazione del sanguinamento in Emofilia mostrando i risultati della validazione del bleeding score ad HOC. 37 centri hanno partecipato al progetto portando per ora all’arruolamento di 99 pazienti affetti da Emofilia B.

ITI definitions: E. Santagostino (IT)

Elena Santagostino ha presentato un update del suo gruppo di lavoro. Il gruppo di lavoro ha portato ad una ridefinizione dei criteri di definizione del successo di ITI sulla base sia dei dati farmacocinetici che degli endpoint clinici. È prevista una pubblicazione in merito il prossimo anno.

Inhibitor reporting standardization in previously treated patients: A. Iorio (CA)

Alfonso Iorio ha presentato i risultati di trials e altri studi sul tasso di inibitori nei PTPs. Il gruppo di lavoro sta sviluppando delle raccomandazioni sulle modalità di registrazione degli inibitori nei PTPs nella letteratura.

WAPPS Project (Web-accessible population pharmacokinetics service): A. Iorio (CA)

Alfonso Iorio ha presentato lo sviluppo del suo servizio di farmacocinetica accessibile mediante web. Clinici e ricercatori possono accedere e utilizzare il programma per le loro decisioni cliniche o per sviluppare progetti di ricerca.