A cura di Dario Di Minno
Il cardine della terapia degli episodi emorragici nei pazienti con trombastenia di Glanzmann è rappresentata dalle trasfusioni piastriniche. I risultati del Glanzmann Thrombasthenia International Registry (GTR), recentemente pubblicati su Haematologica, hanno fornito informazioni su sicurezza ed efficacia delle trasfusioni piastriniche, del fattore VII ricombinante attivato (rFVIIa) e degli antifibrinolitici per il trattamento degli episodi emorragici e per la prevenzione delle complicanze emorragiche durante procedure chirurgiche nei soggetti con trombastenia di Glanzmann.
Sono stati registrati un totale di 829 episodi emorragici (630 spontanei e 199 post-traumatici), il 74% dei quali sono stati classificati come moderati, i rimanenti come severi. Il rFVIIa (± antifibrinolitici) è stato utilizzato per il trattamento di 231 casi, mentre le trasfusioni piastrine (± antifibrinolitici) sono state utilizzate in 312 casi. Un totale di 219 casi sono stati trattati con soli antifibrinolitici, mentre in 67 casi è stato necessario associare rFVIIa, piastrine ed antifibrinolitici.
Il rFVIIa (± antifibrinolitici) è risultato efficacie nella gestione del sanguinamento nel 82.7%-91% dei casi, mentre le piastrine (± antifibrinolitici) sono state efficaci nel 78.8% dei casi.
Il GTR ha anche fornito dati sulla gestione di 206 procedure chirurgiche (169 minori e 37 maggiori) eseguite in 96 pazienti. Nei pazienti senza storia di anticorpi anti-piastrine o refrattarietà alle piastrine trasfuse, sia rFVIIa che le piastrine sono risultati efficaci nel 100% dei casi nel prevenire il sanguinamento nella fase perioperatoria. Al contrario, nei soggetti con anticorpi e/o refrattarietà l’efficacia delle trasfusioni piastriniche è risultata pari al 66.7%, mentre rFVIIa è risultato efficacie nella prevenzione del sanguinamento nell’88.9%-100% dei casi.
Nei soggetti trattati per sanguinamenti non-chirurgici non si sono verificati eventi tromboembolici, mentre nella popolazione sottoposta ad interventi chirurgici è stato registrato un solo evento tromboembolico.
I risultati del GTR mostrano chiaramente che sia le trasfusioni piastriniche che il rFVIIa sono efficaci nella gestione degli episodi emorragici e nella prevenzione del sanguinamento peri-operatorio con un buon profilo di sicurezza. Nei soggetti con anticorpi e/o refrattarietà, rFVIIa ha mostrato un miglior profilo di efficacia rispetto alle trasfusioni piastriniche. I risultati ottenuti dal GTR rappresentano un razionale valido dal quale partire per poter programmare uno studio randomizzato finalizzato a comparare efficacia e sicurezza di rFVIIa e trasfusioni piastriniche.
BIBLIOGRAFIA
Di Minno G, Zotz RB, d’Oiron R, Bindslev N, Di Minno MN, Poon MC; Glanzmann Thrombasthenia Registry Investigators. The international, prospective Glanzmann Thrombasthenia Registry: treatment modalities and outcomes of non-surgical bleeding episodes in patients with Glanzmann thrombasthenia. Haematologica 2015;100:1031-7.
Poon MC, d’Oiron R, Zotz RB, Bindslev N, Di Minno MN, Di Minno G; Glanzmann Thrombasthenia Registry Investigators. The international, prospective Glanzmann Thrombasthenia Registry: treatment and outcomes in surgical intervention. Haematologica 2015;100:1038-44.
