a cura di Gabriele Quintavalle.

Articolo "Practical considerations in choosing factor VIII prophylaxis regimen."E’ stata recentemente pubblicata su Thrombosis and Haemostasis una review sui vari schemi di profilassi ed i fattori da prendere in considerazione nella scelta del regime più adatto ai singoli pazienti. La review è pubblicata dall’International Network of Pediatric Hematologists, gruppo di studio che ha riunito con il supporto incondizionato di Bayer i nomi più prestigiosi dell’emofilia pediatrica mondiale, tra cui la nostra Elena Santagostino.

Punto di partenza imprescindibile è che la profilassi è il gold standard della terapia degli emofilici gravi ed anche alcuni moderati con livelli di FVIII:C <2-3%.  Sebbene molti punti restano da definire, quali, tra gli altri, l’età di inizio della profilassi, la dose e la frequenza delle infusioni, il lavoro presenta una rassegna dei parametri che possono aiutare il clinico ad orientarsi verso una strategia piuttosto che un’altra, come ad esempio il fenotipo clinico: la distinzione tra “severe” e “mild bleeders” tra gli emofilici gravi può aiutare a decidere se iniziare nei primi mesi di vita o aspettare che il nostro piccolo paziente diventi più grande, con maggiori possibilità di reperire accessi venosi stabili, tenendo presente che diversi studi dimostrano un outcome migliore quando la profilassi è iniziata comunque prima dei tre anni di vita.

Altro parametro da considerare è il cosiddetto “trough level” ovvero il livello minimo di FVIII:C tra un’infusione e l’altra di profilassi. E’ ben noto che l’obiettivo della profilassi è tenere il FVIII:C>1% in quanto il tempo in cui il FVIII:C rimane al di sotto di questo valore è direttamente proporzionale al numero di episodi emorragici. Questo obiettivo diventa tanto più complicato da raggiungere quanto più il nostro paziente presenta un fenotipo emorragico grave, conduce una vita attiva e pratica sport, richiedendo in questi casi, dosi e frequenza di infusioni anche più alti che non sempre si sposano con una compliance costante. Ultimo e importante parametro da considerare è la Farmacocinetica (PK), l’approccio probabilmente più preciso che permette di personalizzare maggiormente la profilassi ai singoli pazienti. Sebbene il recente approccio “Bayesiano” richieda un numero più esiguo di determinazioni del FVIII:C basandosi su dati di popolazione, i pazienti devono sottoporsi a diversi prelievi per una corretta valutazione. Inoltre, la clinica ed il grado di attività fisica non sono presi in considerazione in tale regime.

Dopo una breve discussione sui pro e contro dei diversi regimi, l’articolo si conclude con alcuni punti fondamentali:

  • la profilassi deve essere iniziata precocemente;
  • una maggiore frequenza delle infusioni è più protettiva di dosi più alte di fattore;
  • importante considerare i livelli di picco e di “trough level” di FVIII:C per ottimizzare la profilassi;
  • le esigenze del paziente cambiano nel corso della vita e ad esse deve adattarsi la profilassi;
  • la PK ed il comportamento clinico dei pazienti sono utili per personalizzare il regime.

L’articolo originale di riferimento è pubblicato su Thrombosis and Haemostasis, accessibile da questo link
e in PubMed a questo link

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