A cura di Giuseppe Lassandro, Anna Amoruso, Carmela Pastore, Paola Giordano
Clinica Pediatrica “B. Trambusti”, Dipartimento di Scienze Biomediche ed Oncologia Umana, Università degli Studi di Bari “Aldo Moro”

L’età evolutiva risulta caratterizzata dal continuo modificarsi di organi e funzioni che rispondono, di volta in volta, in maniera assai diversa al contatto con il farmaco a seconda della diversa “età” pediatrica. In particolare, nel bambino cambiano di continuo: le modalità con cui un farmaco entra nell’organismo: caratteristiche di assorbimento; la distribuzione nell’organismo: caratteristiche farmacocinetiche; la qualità e la quantità delle trasformazioni nelle cellule con cui viene a contatto: caratteristiche farmacometaboliche; il modo in cui viene eliminato dagli organi emuntori (ad esempio, rene o fegato): caratteristiche di eliminazione; il tipo e l’entità dei cosiddetti “organi bersaglio”, ossia di quegli organi sui quali, in particolar modo, l’effetto del farmaco si manifesta, sia in termini di efficacia, sia in termini di tossicità: caratteristiche farmacodinamiche.

Inoltre nei soggetti tra i 16 ed i 18 anni i farmaci si distribuiscono diversamente a seconda del rapporto tra massa corporea e grassi presenti e possono interferire con i processi di maturazione fisica, psicologica e cognitiva. Infine, possono interferire con la crescita delle parti ossee che nel bambino sono molto attivate.

Queste variazioni richiedono che i farmaci siano testati direttamente nei bambini di diversa età al fine di dimostrarne la sicurezza ed efficacia.

In tutto il mondo meno del 15% di tutti i farmaci commercializzati e meno del 50% di quelli espressamente destinati al bambino vengono commercializzati sulla base di prove cliniche attestanti le specifiche caratteristiche di rischio/beneficio nel bambino.

I motivi di tale situazione sono diversi e principalmente: un motivo di tutela etica dei minori per cui medici e genitori sono contrari ad acconsentire alla conduzione di ‘sperimentazioni’ ritenute di norma non necessarie; la riluttanza da parte delle industrie farmaceutiche ad affrontare i costi e i disagi di una sperimentazione in pediatria ritenuta non remunerativa in considerazione di un mercato del farmaco pediatrico generalmente poco sviluppato.

Purtroppo la mancanza di studi clinici pediatrici comporta che i farmaci vengono utilizzati nel bambino ‘off-label‘ ossia con dosaggi, indicazioni e formulazioni non provati specificatamente per l’età pediatrica. Questo uso è stato calcolato in Europa come pari a circa il 60% di tutte le prescrizioni pediatriche ed esso è causa di un importante aumento degli eventi avversi, anche mortali, e di una frequenza di errore terapeutico che in pediatria è risultato essere fino a 12 volte maggiore che per l’adulto.

Il 26 Gennaio 2007 è entrato in vigore in tutti i Paesi dell’EU il Regolamento Europeo relativo ai medicinali ad uso pediatrico. L’obiettivo del Regolamento Pediatrico è quello di migliorare la salute dei bambini in Europa senza sottoporre questa delicata categoria di pazienti a studi clinici non necessari e senza ritardare l’autorizzazione dei medicinali per gli adulti. Questo viene raggiunto attraverso: agevolando lo sviluppo e l’accessibilità di farmaci appositamente studiati per i bambini da 0 a 18 anni di età; garantendo che i medicinali utilizzati nella popolazione pediatrica siano oggetto di una ricerca etica di qualità elevata, e di un’autorizzazione specifica per l’uso pediatrico; aumentando la disponibilità delle informazioni sull’uso dei medicinali per i bambini.

In questo contesto ed al fine di promuovere la ricerca clinica in pediatria partendo dall’esigenze dei bambini si stanno facendo sempre più strada idee di centralizzazione del ruolo del bambino cioè come protagonista del processo di ricerca e non come semplice utente. Una di queste iniziative sono i gruppi YPAG. A Bari nascerà a breve il primo YPAG italiano ed il locale Centro Emofilia Pediatrico ne sarà parte attiva.

Cos’è un Gruppo Consultivo di pazienti pediatrici (YPAG)?

Un gruppo consultivo di pazienti pediatrici, o YPAG (Young Persons Advisory Group), è un’organizzazione costituita principalmente da ragazzi coinvolti in diverse iniziative e progetti di ricerca. Come hanno mostrato le esperienze fatte nel Regno Unito, in Europa, negli Stati Uniti e in Canada, l’abilità degli YPAG nel fornire nuove prospettive e punti di vista durante gli studi clinici, porta un valore aggiunto alla ricerca e promuove un cambio nelle attitudini circa il coinvolgimento dei giovani. Se da una parte i ragazzi lavorano per imparare di più sulla ricerca clinica, dall’altra possono aiutare i ricercatori ad identificare nuovi quesiti sullo studio, a progettare studi clinici e sicuramente a migliorare la comunicazione con la popolazione target e suggerire più efficaci metodi di divulgazione dei risultati. Molti gruppi YPAG, inoltre, collaborano a progetti di ricerca e partecipano a conferenze scientifiche dove presentano i risultati delle loro attività sottolineando l’importanza del coinvolgimento degli YPAG nella ricerca.

La rete globale degli YPAG

iCAN (International Children’s Advisory Network) è una rete di gruppi consultivi di bambini e ragazzi, attiva a livello mondiale, che lavora per dare voce ai bambini, ragazzi e alle loro famiglie su questioni legate a salute, medicina, ricerca e innovazione attraverso attività sinergiche e puntando sulla comunicazione e la collaborazione.

Attualmente, iCAN è costituito da 19 gruppi (chapter) distribuiti globalmente che corrispondono ai diversi YPAG, generalmente conosciuti come KIDS. I membri di iCAN lavorano sia localmente, collaborando con gli ospedali pediatrici locali e le comunità del posto, ma cooperano anche all’interno di un network mondiale per avere un impatto globale. Attraverso i loro gruppi, comitati di ragazzi e focus group, i membri di iCAN portano all’attenzione dei policy makers le esigenze della ricerca clinica pediatrica, influenzando regolamenti statali e federali, e sostengono i pazienti pediatrici in tutto il mondo. Il loro obiettivo è quello di educare ed informare le persone circa l’importanza del coinvolgimento dei pazienti nello sviluppo dei trial clinici pediatrici e fornire ai bambini, ragazzi e alle famiglie l’opportunità di esprimere la loro opinione e le loro idee sugli studi e i prodotti destinati ai bambini. iCAN dispone di una piattaforma online gratuita a disposizione di qualsiasi organizzazione, azienda o gruppo che desidera ricevere input da parte di bambini e delle loro famiglie nei progetti di ricerca. Attraverso sondaggi online, focus group, forum e molto altro è possibile richiedere il supporto degli YPAG presenti nel loro network mondiale per conoscere specifici feedback circa studi, prodotti e strumenti dedicati al trattamento dei bambini. Il loro slogan è: Insieme possiamo migliorare il futuro dei farmaci pediatrici!

L’YPAG di Bari

Il Consorzio per le valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF) in collaborazione con l’Ospedale pediatrico Universitario Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale Policlinico di Bari – Ospedale Pediatrico “Giovanni XXIII” e il Network TEDDY (European Network of Excellence for Paediatric Clinical Research) promuove la formazione di un gruppo YPAG a Bari che diventerà un nuovo membro di iCAN e prenderà il nome di “KIDS Bari”.

Il Policlinico di Bari è un’istituzione pubblica, che dal 2005 include l’Ospedale Pediatrico “Giovanni XXIII”, il più grande e importante ospedale pediatrico e centro di ricerca della regione Puglia.

Il Policlinico di Bari e l’Ospedale Pediatrico “Giovanni XXIII”, insieme con il CVBF sono partner in diversi progetti di ricerca europei e sono coinvolti in molti trial clinici pediatrici. L’esperienza maturata a livello europeo nella ricerca clinica e la collaborazione con il CVBF rappresenterà un beneficio e un elemento guida per il gruppo YPAG nella promozione e nella comprensione della ricerca clinica.

KIDS Bari: caratteristiche dei partecipanti

Il gruppo YPAG sarà composto da circa 10-15 adolescenti (nuovi membri potranno essere aggiunti mediante adesioni future), di età compresa tra 12 e 17 anni, sia pazienti che non pazienti. Il gruppo non sarà associato ad una particolare patologia o condizione.

I membri del gruppo dovranno avere un buon livello di inglese, in basa alla loro età.

I partecipanti saranno reclutati attraverso ospedali, associazioni di pazienti, e mediante le scuole, altre associazioni, amici e familiari dei pazienti stessi e saranno selezionati in base alla loro motivazione e interesse nell’ambito della ricerca medica.

Il gruppo si incontrerà ogni 6-8 settimane. I primi incontri avranno lo scopo di fornire ai ragazzi informazioni sulla ricerca in ambito medico. La formazione sarà infatti un aspetto importante durante lo sviluppo di tutte le attività previste dal gruppo YPAG. Per raggiungere gli obiettivi del gruppo, verrà sviluppato un programma di formazione completo sfruttando le competenze di un gruppo multidisciplinare di professionisti, tra cui ricercatori, infermieri di ricerca, psicologi, farmacologi, ecc.

Sarà istituito un comitato di direzione interno, presieduto da un leader, che sarà responsabile della pianificazione e coordinamento delle attività del gruppo e della comunicazione esterna. Il gruppo YPAG sarà disciplinato da uno statuto che definirà la frequenza degli incontri (ogni 6-8 settimane circa), le attività, e il codice comportamentale.

La collaborazione con i gruppi YPAG già esistenti sarà favorita considerato che l’apprendimento tra pari (peer education) rappresenta una grande opportunità per i ragazzi di sperimentare le loro capacità con altri ragazzi e di interagire con loro. L’educazione tra pari rappresenta, infatti, un metodo di apprendimento innovativo in cui alcuni membri di un gruppo intraprendono attività formative nei confronti dei loro pari all’interno dello stesso gruppo. Questo metodo di apprendimento aiuta a instaurare rapporti di formazione reciproca, come raccomandato dalla psicologia dello sviluppo contemporanea.

KIDS Bari – Attività

Fornire ai ragazzi:

  • Informazioni sulla ricerca;
  • Documentazione per i pazienti e materiale di supporto, ad esempio, mobile apps;
  • Protocolli di studi clinici;
  • Supportare i ricercatori, ad esempio, nella progettazione degli studi clinici e nella definizione di priorità per ricerche future;
  • Incrementare la consapevolezza sulla ricerca clinica lavorando con le scuole (Settimana della Scienza Europea) con l’obiettivo di avvicinare la ricerca pediatrica alle scuole;
  • Incrementare la consapevolezza sulla ricerca clinica sfruttando diversi mezzi di comunicazione (con l’obiettivo di educare ed informare circa l’importanza del coinvolgimento dei bambini e ragazzi nello sviluppo dei trial clinici);
  • Presentare le attività del gruppo YPAG in eventi scientifici.

CVBF e l’Ospedale Pediatrico “Giovanni XXIII” supporteranno il gruppo KIDS Bari per quanto riguarda l’organizzazione e il coordinamento, con particolare riferimento a:

  • Segreteria organizzativa;
  • Organizzazione dei corsi di formazione;
  • Sviluppo e gestione di un sito web e dei canali social integrati;
  • Organizzazione di incontri interni ed eventi nazionali e internazionali (incluso supporto logistico).

Il gruppo YPAG sarà supportato, nell’organizzazione/implementazione delle sue attività, da un team di farmacologi, pediatri, psicologi infantili, ricercatori, infermieri di ricerca ed esperti in comunicazione.

Il gruppo YPAG sarà coordinato da un comitato direttivo composto da un ristretto gruppo di ragazzi che sarà responsabile della pianificazione e coordinamento delle attività così come della comunicazione esterna.


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Il parere espresso dall’Autore rappresenta una sua personale opinione e non riflette necessariamente il parere e la posizione di AICE.