La terapia genica sta raccogliendo risultati clinici importanti: gli studi clinici di fase I ne stanno dimostrando efficacia e sicurezza. Ulteriori studi relativi alla terapia genica applicata sull’emofilia A e B (vedi Finalmente risultati davvero promettenti per la terapia genica nell’emofilia A, Aggiornamenti sulla terapia genica in emofilia) pubblicato alla fine del 2017 hanno dimostrato di poter correggere il disordine emorragico per un periodo prolungato, con un follow-up ad un anno. In altri studi l’emofilia B è stata corretta per un periodo di 8 anni. Si tratta tuttavia di una terapia ancora imperfetta che va ancora estesa ad un numero più elevato di pazienti, con studi di fase III.
Nonostante i promettenti risultati la terapia genica abbiamo ancora da risolvere alcune criticità : in primo luogo il fatto che la correzione del disordine avvenga attraverso l’inoculo di un virus modificato, fa si che i soggetti già  immunizzati contro tale vettore non possono giovare di questo tipo di terapia perché il loro sistema immune inattiverebbe il virus vettore stesso;   inoltre i pazienti con inibitori non possono ancora giovarsi di questa terapia perché l’inibitore è un criterio di esclusione di tutti gli studi clinici fino ad ora effettuati.
I ricercatori stanno lavorando affinché la terapia genica possa essere applicata anche a questa categoria di pazienti, ma al momento sono disponibili solo soluzioni precliniche che dovranno essere studiate approfonditamente prima di poter essere applicate ad uno studio clinico sull’uomo.