TERAPIA GENICA DELL’EMOFILIA A E B

Coordinatori: Flora Peyvandi e Giancarlo Castaman

Rappresentante C. D.: Maria Elisa Mancuso

Componenti: Andrea Buzzi, Enrico Ferri Grazzi (rappresentante dei pazienti), Maria Basso, Paolo Angelo Cortesi, Raimondo De Cristofaro, Giovanni Di Minno, Matteo Dario Di Minno, Alessandro Gringeri, Veronica Grippa, Vincenzo La Mura, Marzia Leotta, Corrado Lodigiani, Mariasanta Napolitano, Mirko Pinotti, Paolo Simioni, Annarita Tagliaferri, Ezio Zanon.

Alla luce dei rapidi progressi nel campo e delle approvazioni delle autorità regolatorie statunitense, europea ed italiana dei primi prodotti per la terapia genica dell’emofilia A e B, AICE ha istituito un gruppo di lavoro ad hoc, per affrontare le problematiche di gestione dell’implementazione e monitoraggio di questa nuovo approccio di trattamento e per rispondere alle esigenze educazionali multidisciplinari dei professionisti del settore e, con particolare attenzione, di adeguata informazione dei pazienti e del loro caregiver.

I primi fondamentali obiettivi del GdL Terapia Genica dell’emofilia A e B risultano dunque:

– costruzione di un modello Italiano Hub & Spoke per la gestione della terapia genica in emofilia A e B;
– costruzione di un registro dedicato, in maniera simile a quanto programmato dalla World Federation of Haemophilia;
– programmazione di corsi formativi per i professionisti del settore e non limitatamente ai medici dei Centri e specialisti collaboranti (epatologi, ortopedici/fisiatri), ma anche laboratoristi, infermieri, farmacisti, fisioterapisti, ecc.;
– programmazione di corsi formativi per i pazienti/caregiver.